营性互联网信息服务时,将其失信信息作为审核相关许可的重要参考。
将违法失信信息作为证券公司、保险公司、基金管理公司及期货公司的设立及股权或实际控制人变更审批或备案,保险中介业务许可或保险专业中介机构股东、实际控制人变更备案,私募投资基金管理人登记、重大事项变更以及基金备案时的重要参考。
目前,28部门连续三年公布的典型案例中,对失信者的处理以行拘数日为主,还有一例判处有期徒刑八个月,缓刑一年。暂未公布其他惩戒措施。
医师法草案将二审,
设专章保障医师权利
草案二次审议稿还拟作以下修改:一是在总则中明确医师的人格尊严、人身安全不受侵犯。二是明确禁止任何组织或者个人阻碍医师依法执业,干扰医师正常工作、生活。三是明确禁止通过侮辱、诽谤、威胁、殴打等方式,侵犯医师人格尊严、人身安全和人身自由。
据综合监督局消息,174个严重危害正常医疗秩序失信行为人名单信息,已经通过全国信用信息平台推送给参与联合惩戒各部门,将共同实施联合惩戒措施。
【孤儿药】
出生仅5个月的亚瑟·摩根被英国多家媒体冠以“第一”:英国首个接受“天价药”治疗脊髓性肌萎缩症的婴儿。
图片说明:亚瑟·摩根/BBC
6月1日“国际儿童节”前夕,英国伦敦伊芙莉娜儿童医院传出消息,亚瑟于一周前,在该院静脉注射基因药物索伐瑞韦,目前状况良好。
索伐瑞韦被誉为“制药史上单价最贵药物”。英国每支售价达179万英镑,约合人民币1623万元。
2021年3月,该药获批纳入英国国家医疗服务体系,由医保支付,用于1岁以下、运动神经元存活基因1突变的SMA患者。NHS表示,与药物制造商诺华公司达成“具有里程碑意义的协议折扣”。具体数额并未对外公布,但“是对纳税人公平的价格”。
“医生说,他已经出现一些永久性神经元损伤。我们不知道未来会发生什么,但会尽最大努力、为他提供一切。”亚瑟的父亲里斯·摩根告诉BBC。
图片说明:亚瑟·摩根和父亲里斯·摩根合影。/BBC
SMA1型:不治疗,活不过两岁
亚瑟出生于2020年12月,是个早产儿。在养育过程中,父母发现其手臂和腿无力,无法自主活动。2021年5月初,亚瑟被确诊患有SMA1型。
根据发病时间与临床表型,SMA分为4种亚型。其中,出生至出生后6个月内发病的SMA1型,是最常见、最严重的类型,患儿通常于出生后两年内死亡,死因是呼吸衰竭。
2型于出生后6-18个月发病,是青春期死亡的常见原因。
3型于出生18个月后发病。患儿在发病早期可独立行走,但可能会出现反复跌倒和上下楼困难。随着年龄增长,将逐渐丧失行走的能力。
4型为成人型,常于二三十岁后发病,患者仅有轻微运动障碍,呼吸系统不受影响。3型和4型患者的寿命正常。
“婴儿期被诊断患有SMA,是一件可怕的事。未经治疗的患儿生命极短。一旦发病,他们会逐渐无法抬头、坐立或翻滚,难以吞咽和呼吸,需要24小时护理。”
资料显示,索伐瑞韦是全球首个治疗SMA的基因疗法。它将人类SMN1基因的功能拷贝,搭载于腺病毒载体,通过静脉注射进入人体,针对性递送到运动神经元细胞中,使SMN蛋白在儿童运动神经元中表达,从而改善肌肉运动和功能,延长生存期。该药只需注射1次。
2019年4月16日,索伐瑞韦3期临床数据发布。截至2018年9月7日,21名参试患儿无事件存活;7名用药患者中,有6人达到10.5个月或更大年龄。“事件”是指死亡,或连续14天、每天至少16小时通气支持。时针再往前,2017年《新英格兰医学杂志》发文称,参与1期临床的全部15名患儿都活过了两岁。
2019年5月24日,索伐瑞韦获得美国食品药品监督管理局批准上市,用于治疗2岁以下、SMN1出现双等位基因突变的SMA患者。
时任FDA局长的奈德·夏普莱斯表示,这打破SMA治疗“唯一药”局面,是基因和细胞疗法转化的又一里程碑。
早在2016年12月,FDA批准全球首款SMA治疗药物诺西那生钠上市。这终结了SMA无药可用的困境。2019年2月,诺西那生钠获批在中国上市。其制造商渤健公司称,该药获得国家药品监督管理局批准,是基于超过300位包括婴儿期发病和迟发SMA患者参与的临床研究数据,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。
诺华2020年财报称,索伐瑞韦已在37个国家获批,治疗超800例患儿。2020年是其上市后的首个完整财务年度,实现9.2亿美元销售收入,涨幅达150%。
截至2018年